Zolgensma - nový lék pro děti s onemocněním způsobujícím ztrátu svalstva schválil FDA

25. 5. 2019 | Zdroj: CzechTrade

  • Země: US - Spojené státy americké
  • Datum zveřejnění: 25.05.2019

Novartis uvedl, že cena jednorázové drogy, nazvané Zolgensma, bude 425 000 dolarů ročně po dobu pěti let. FDA schválila Zolgensmu pro děti ve věku do dvou let se spinální svalovou atrofií, což je vzácné dědičné onemocnění způsobené mutací v genu pro přežití motorického neuronu (SMN). Asi jeden z 11 000 dětí se narodí se spinální svalovou atrofií. Děti s nejzávažnější formou onemocnění mají potíže s udržováním hlavy, polykáním nebo dýcháním. Tento stav je často fatální nebo může vyžadovat, aby děti používaly dýchací masky nebo přítroje. Komisař FDA Ned Sharpless popsal schválení jako milník v transformační síle genových a buněčných terapií, které mají potenciál léčit celou řadu nemocí.

"Potenciál pro produkty genové terapie je v tom, že může změnit život pacientů, kteří čelí terminálnímu stavu, nebo horšímu, smrti a poskytuje naději do budoucna,“ uvedla Sharpless. Náklady na léčbu však pravděpodobně vyvolají debaty o zvyšujících se nákladech na léky na předpis a lékařskou technologii. Novartis uvedl, že cena léku je stanovena na polovinu odhadovaných nákladů na léčbu nemoci ve výši 4 miliony dolarů. Zolgensma je jednorázová terapie, která používá virus k dodání kopie lidského genu SMN, aby se zabránilo úmrtí motorických neuronů.

Zdroj: https://www.usatoday.com/story/news/health/2019/05/24/zolgensma-2-1-million-drug-nations-most-expensive/1223666001/
Zpracoval kolektiv pracovníků zahraniční kanceláře CzechTrade USA

Souborové přílohy

Tisknout Vaše hodnocení: