Úkolem ústavu je dohlížet na to, aby se v České republice používaly pouze jakostní, bezpečné a účinné léky, jakož i funkční a bezpečné zdravotnické pomůcky. Jeho činnost je regulována jak českými zákony, tak mezinárodními smlouvami.

Posláním Ústavu je v zájmu ochrany zdraví občanů:

• zajistit, aby v ČR byla dostupná pouze farmaceuticky jakostní, účinná a bezpečná humánní léčiva,
• podílet se na tom, aby v ČR byly používány pouze bezpečné a funkční zdravotnické prostředky, a to vždy doprovázené věrohodnými odpovídajícími informacemi,
• přispívat k tomu, aby léčiva i zdravotnické prostředky byly racionálně používány, popřípadě odpovědně a eticky klinicky hodnoceny,
• dbát na vhodné uplatňování regulačních opatření tak, aby nevznikaly zbytečné překážky v dostupnosti léčiv a zdravotnických prostředků a při zavádění nových léčebných postupů.

Ústav je institucí zajišťující v České republice následující činnosti:

státní dozor nad vlastnostmi humánních léčiv ve všech oblastech, kde se s nimi zachází. Činnost Ústavu se vztahuje k sledování jakosti, účinnosti a bezpečnosti léčiv, včetně je provázejících informací, a to ve všech fázích jejich vývoje a používání. Pro tyto účely využívá ústav předběžných ohlašovacích, povolovacích a registračních postupů, inspekčních šetření, laboratorní kontroly, sledování používání léčiv v praxi, provádí dozor nad reklamou léčiv a shromažďuje příslušné informace.

Od 1. ledna 2008 Ústav provádí cenovou kontrolu léčivých přípravků, potravin pro zvláštní lékařské účely a zdravotnických prostředků. Od stejného data je zmocněn rozhodovat ve správním řízení o maximálních cenách léčivých přípravků, resp. potravin pro zvláštní lékařské účely,  a o výši a podmínkách jejich úhrady ze zdravotního pojištění.

Ústav je oprávněn zasahovat v případě ohrožení zdraví, uplatňovat sankce a vyžadovat potřebné doklady. V oblasti zdravotnických prostředků zajišťuje kontroly u poskytovatelů zdravotní péče, šetření nežádoucí příhod a kontroly klinického hodnocení.

Působnost Ústavu v oblasti regulace léčiv a zdravotnických prostředků je definována právními předpisy a mezinárodními dohodami.

Více informací naleznete na webu Státního ústavu pro kontrolu léčiv.